孙思邈终身不仕，隐于山林。亲自采制药物，为人治病。他搜集民间验方、秘方，总结临床经验及前代医学理论，为医学和药物学作出重要贡献。后世尊其为“药王”。他汲取《黄帝内经》关于脏腑的学说，在《千金要方》中第一次完整地提出了以脏腑寒热虚实为中心的杂病分类辨治法；在整理和研究张仲景《伤寒论》后，将伤寒归为十二论，提出伤寒禁忌十五条，颇为后世伤寒学家所重视。他搜集了东汉至唐以前许多医论、医方以及用药、针灸等经验，兼及服饵、食疗、导引。
孙思邈的按摩等养生方法，著《千金要方》三十卷，分二百三十二门，已接近现代临床医学的分类方法。全书合方、论五千三百首，集方广泛，内容丰富，是我国唐代医学发展中具有代表性的巨著，对后世医学特别是方剂学的发展，有着明显的影响和贡献；并对日本、朝鲜医学之发展也有积极的作用。《千金翼方》三十卷，属其晚年作品，系对《千金要方》的全面补充。全书分一百八十九门，合方、论、法二千九百余首，记载药物八百多种，尤以治疗伤寒、中风、杂病和疮痈最见疗效。
他坚持辩证施治的方法，认为人若善摄生，当可免于病。只要“良医导之以药石，救之以针剂”，“体形有可愈之疾，天地有可消之灾”。他重视医德，不分“贵贱贫富，长幼妍蚩，怨亲善友，华夷愚智”，皆一视同仁。声言“人命至重，有贵千金”。他极为重视妇幼保健，著《妇人方》三卷，《少小婴孺方》二卷，置于《千金要方》之首。
孙氏认为“人命至重，有贵千金，一方济之，德逾于此”，故将他自己的两部著作均冠以“千金”二宇，名《千金要方》和《千金翼方》。这两部书的成就在于：首先对张仲景的《伤寒杂病论》有很深的研究，为后世研究《伤寒杂病论》提供了可*的门径，尤其对广义伤寒增加了更具体的内容。他创立了从方、证、治三方面研究《伤寒杂病论》的方法，开后世以方类证的先河。
《千金要方》是我国最早的医学百科全书，从基础理论到临床各科，理、法、方、药齐备。一类是典籍资料，一类是民间单方验方。广泛吸收各方面之长，雅俗共赏，缓急相宜，时至今日。很多内容仍起着指导作用，有极高的学术价值，确实是价值千金的中医瑰宝。《千金要方》是对方剂学发展的巨大贡献。
在药物学研究方面，孙思邈倾注了大量的心血。从药物的采集、炮制到性能认识，从方药的组合配伍到临床治疗，孙思邈参考前人的医药文献，并结合自己数十年的临症心得，写成了我国医学发展史上具有重要学术价值的两部医学巨著——《千金要方》和《千金翼方》。其中《千金要方》载方5000多首，书中内容既有诊法、证候等医学理论，又有内、外、妇、儿等临床各科；既涉及解毒、急救、养生、食疗，又涉及针灸、按摩、导引、吐纳，可谓是对唐代以前中医学发展的一次很好的总结。而《千金翼方》载方近3000首，书中内容涉及本草、妇人、伤寒、小儿、养性、补益、中风、杂病、疮痈、色脉以及针灸等各个方面，对《千金要方》作了必要而有益的补充。书中收载的800余种药物当中，有200余种详细介绍了有关药物的采集和炮制等相关知识。尤其值得一提的是，书中将晋唐时期已经散失到民间的《伤寒论》条文收录其中，单独构成九、十两卷，竟成为唐代仅有的《伤寒论》研究性著作，对于《伤寒论》条文的保存和流传起到了积极的推动作用。
在临床实践中，孙思邈总结出了许多宝贵的经验，如“阿是穴”和“以痛为腧”的取穴法，用动物的肝脏治疗夜盲症，用羊的甲状腺治疗地方性甲状腺肿，用牛乳、豆类、谷皮等防治脚气病；对于孕妇，提出住处要清洁安静，心情要保持舒畅，临产时不要紧张；对于婴儿，提出喂奶要定时定量，平时要多见风日，衣服不可穿得过多……这些主张，在今天看来，仍然有其一定的现实意义。
由于《千金要方》及《千金翼方》的影响极大，因此这两部著作被誉为我国古代的医学百科全书，起到了上承汉魏，下接宋元的历史作用。两书问世后，倍受世人瞩目，甚至飘洋过海，广为流传。
日本在天宝、万治、天明、嘉永及宽政（这些都是日本天皇在位的年号）年间，都曾经出版过《千金要方》，其影响可见一斑。孙思邈死后，人们将他隐居过的“五台山”改名为“药王山”，并在山上为他建庙塑像，树碑立传。每年农历二月初三，当地群众都要举行庙会，以经念孙思邈为我国医学所作出的巨大贡献。庙会时间长达半月之久，前来游览、凭吊的八方来客络绎不绝。
孙思邈又是世界上导尿术的发明者。据记载：有一个病人得了尿潴留病，撒不出尿来。孙思邈看到病人憋得难受的样子，他想：“吃药来不及了。如果想办法用根管子插进尿道，尿或许会流出来。”他看见邻居的孩子拿一根葱管在吹着玩儿，葱管尖尖的，又细又软，孙思邈决定用葱管来试一试，于是他挑选出一根适宜的葱管，在火上轻轻烧了烧，切去尖的一头，然后小心翼翼地插进病人的尿道里，再用力一吹，不一会儿尿